В июне 2023 года фармацевтическая компания Pfizer опубликовала на своем сайте пресс-релиз, посвященный гормону роста длительного действия. В пресс-релизе сообщается, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрила NGENLA™ от Pfizer — препарат длительного действия, применяемый один раз в неделю для лечения дефицита гормона роста у детей.
18 октября 2023 года этот препарат стал бесплатным в Италии для детей с проблемами роста, в том числе для девочек с синдромом Тернера. Это инновационный гормон роста длительного действия, который позволяет маленьким пациентам перейти от ежедневной лечебной инъекции к одной еженедельной.
На пресс-конференции, проведенной при участии итальянского Альянса по редким заболеваниям AMR , были подняты темы безопасности и эффективности нового препарата. Эти качества гормона были подтверждены результатами рандомизированного исследования фазы 3, проведенного в более чем 20 странах для сравнения безопасности и эффективности NGENLA с соматропином, принимаемым один раз в день, в выборке из 224 детей препубертатного возраста с нелеченым дефицитом гормона роста. Исследование достигло своей основной конечной точки: не меньшая эффективность соматрогона по сравнению с соматропином, измеренная по годовой скорости роста через 12 месяцев. Новый гормон роста, разработанный компанией Pfizer, хорошо переносился в ходе исследования и имел профиль безопасности, сравнимый с профилем безопасности соматропина. Если вы пропустите дозу, вы можете дать соматрогон в течение 3 дней (72 часов).
Раствор длительного действия, безусловно, может облегчить управление терапией. Препарат показан для лечения пациентов в возрасте трех лет и старше.
⚡Перечень заболеваний Фонда «Круг добра» расширился до 88 позиций⚡
Об этом во время Второго евразийского форума по диагностике и лечению орфанных болезней «Содружество без границ» рассказал протоиерей Александр Ткаченко, председатель правления Фонда «Круг добра», председатель Комиссии Общественной палаты РФ по вопросам социального партнёрства, попечения и развитию инклюзивных практик.
💬 «На очередном экспертном совете Фонда рассмотрены и включены в перечень ещё 2 заболевания, таким образом перечень расширился до 88 заболеваний, – сказал отец Александр. – Мы ежедневно работаем над тем, чтобы помощь была ещё более эффективной и оперативной, чтобы дети с редкими заболеваниями получали эту помощь быстро и легко».
‼️Экспертный совет Фонда «Круг добра» включил в перечень тяжелых жизнеугрожающих и хронических заболеваний, в том числе редких (орфанных) заболеваний Синдром Шерешевского-Тернера. На утверждение попечительским советом Фонда к включению в перечень для закупок Фонда для терапии синдрома Шерешевского-Тернера вынесен лекарственный препарат Соматропин. Также экспертный совет «Круга добра» включил в перечень тяжелых жизнеугрожающих и хронических заболеваний, в том числе редких (орфанных) заболеваний болезнь Легга-Кальве-Пертеса и одобрил к оплате за счёт средств Фонда уникальный вид медицинской помощи – хирургическое лечение детей с болезнью Легга-Кальве-Пертеса с субтотальным или тотальным поражением эпифиза и нестабильностью тазобедренного сустава в виде подвывиха бедра методом тройной остеотомии таза с применением ортопедического электрета. ‼️
👉 Подробнее на сайте Фонда 👈
#кругдобра